Alacsony fehérjetartalmú étrend VI kollagénnel összefüggő myopathiában szenvedő betegeknél - Teljes szöveg nézet
| | A vizsgálat biztonsága és tudományos érvényessége a tanulmány megbízója és a kutatók feladata. Egy tanulmány felsorolása nem jelenti azt, hogy azt az Egyesült Államok értékelte Szövetségi kormány. A részletekért olvassa el a felelősség kizárását. |
- Tanulmány részletei
- Táblázatos nézet
- Nincs közzétett eredmény
- Jogi nyilatkozat
- Hogyan olvassuk el a tanulmányi jegyzőkönyvet
- Ez egy kétlépcsős feltáró vizsgálat, 3 hónapos megfigyelési fázissal a természetes úton, majd egy 12 hónapos, nyílt, nem összehasonlító, egykarú, II. Fázisú kísérleti vizsgálat a gyógyszerek hatékonyságáról, biztonságosságáról és tolerálhatóságáról. alacsony fehérjetartalmú étrend (LPD) 8 Bethlem myopathiában (BM) és Ullrich veleszületett izomdisztrófiában (UCMD) szenvedő felnőtt betegnél.
- A vizsgálat célja a normokalorikus LPD hatásának tesztelése az autofágia reaktiválására BM/UCMD betegeknél. A vizsgálat elsődleges végpontja az autofágia markerének számító Beclin 1 izombiopsziájának változása lesz az LPD-kezelés 1 évében, az alapvonallal összehasonlítva.
- Az indoklás azon felfedezéseinken nyugszik, hogy (i) a PTP nem megfelelő megnyitása által közvetített mitokondriális diszfunkció kulcsszerepet játszik a kollagén VI myopathiáiban; (ii) a hibás autofágia a meghibásodott mitokondriumok károsodott eltávolításával felerősíti a hibát; és (iii) az autofágia reaktiválása alacsony fehérjetartalmú étrenddel, vagy ciklosporin A-val, a mitokondriális PTP-gátlóval, a meggyógyított Co6a1 -/- egerekkel végzett kezeléssel, célozva az összes előnyös kezelést - nevezetesen az autofágia -.
- A projekt konkrét céljai (i) a klinikai, táplálkozási és laboratóriumi paraméterek változásainak tanulmányozása BM/UCMD-s betegek egy csoportjában egy 3 hónapos megfigyelési időszak alatt az LPD-kezelés megkezdése előtt; (ii) felméri a normokalorikus LPD hatását a betegek izomzatának hibás autofágia korrigálásában; iii. tesztelje, hogy a vérben vizsgált új, nem invazív autofágia-aktiváció biomarkerek tükrözik-e az LPD hatását az izombiopsziában; iv. értékeli az LPD klinikai hatékonyságát és biztonságosságát a betegek tápláltsági állapotát kiegészítő intézkedések innovatív kombinációjával.
- A várható eredmény meghatározza és érvényesíti a terápiás táplálkozási megközelítést a BM/UCMD autofágia upregulációjában.
Állapot vagy betegség Beavatkozás/kezelés Fázis
| Bethlem Myopathia Ullrich veleszületett izomdisztrófia | Egyéb: Alacsony fehérjetartalmú étrend | 2. fázis |
Elrendezési táblázat a tanulmányi információkhoz | Tanulmány típusa: | Intervenciós (klinikai vizsgálat) |
| Tényleges beiratkozás: | 8 résztvevő |
| Kiosztás: | N/A |
| Beavatkozási modell: | Egy csoportos feladat |
| Maszkolás: | Nincs (Open Label) |
| Elsődleges cél: | Kezelés |
| Hivatalos cím: | Alacsony fehérjetartalmú étrend a hiányos autofágia kijavítására kollagén VI-vel kapcsolatos myopathiában szenvedő betegeknél |
| A tanulmány kezdő dátuma: | 2011. október |
| A tényleges elsődleges befejezési dátum: | 2013 Június |
| A tanulmány tényleges befejezésének dátuma: | 2013 szeptember |
A tanulmányban való részvétel kiválasztása fontos személyes döntés. Beszéljen orvosával, családtagjaival vagy barátaival arról, hogy elhatározza, hogy csatlakozik egy tanulmányhoz. Ha többet szeretne megtudni erről a tanulmányról, Ön vagy orvosa felveheti a kapcsolatot a tanulmány kutatói személyzettel az alábbi elérhetőségek segítségével. Általános információkért, Tudjon meg többet a klinikai vizsgálatokról.
Elrendezési táblázat a jogosultsági információkhoz | Tanulásra alkalmas korok: | 18 éves és idősebb (felnőtt, idősebb felnőtt) |
| Jogosult nemek a tanulmányhoz: | Minden |
| Egészséges önkénteseket fogad: | Nem |
- ≥18 éves férfiak és nők.
- A fogamzóképes korú nőknek negatív terhességi tesztet kell végrehajtaniuk, és a vizsgálat során megfelelő fogamzásgátlást kell alkalmazniuk.
- Bethlem myopathia vagy Ullrich veleszületett izomsorvadás klinikai és molekuláris diagnózisa.
- A vizsgálat megkezdése előtt 6 hónapon belül nem volt korábbi CsA-kezelés.
- Hajlandó és képes betartani a tanulmányutak ütemezését és a protokoll egyéb követelményeit.
- Írásbeli tájékozott beleegyezés aláírva.
- Máj- vagy vesebetegség jelenlegi vagy kórelőzménye.
- Terhes vagy szoptató nők.
- Bármely súlyos belgyógyászati állapot, amely zavarja a vizsgálatot.
Ha többet szeretne megtudni erről a tanulmányról, Ön vagy orvosa felveheti a kapcsolatot a tanulmány kutatói személyzettel a támogató által megadott elérhetőségek felhasználásával.
